توفر أدوية السرطان الجديدة باهظة الثمن الأمل للمرضى ولكنها تزيد من الضغط على ميزانيات الصحة

في اليوم الذي بلغ فيه ابنها 18 عامًا، قيل لليندا ميديندورب إنها ستموت. وبعد زيارة الطبيب بسبب مشاكل مستمرة في بلع طعامها، أظهرت الاختبارات أن المرأة البالغة من العمر 51 عامًا كانت مصابة بسرطان غير قابل للشفاء كان قد انتشر بالفعل من معدتها ومستقيمها.

وقالت: “لقد كان الكابوس الأكبر”، ولكن كان هناك “عامل إيجابي واحد في كل الأخبار السيئة”. وكانت خصائص الورم التي تعاني منها تعني أنها مؤهلة لتجربة هولندية لمثبط نقطة التفتيش، الذي يزيل كوابح جهاز المناعة الذي يمنعه من مهاجمة الخلايا السرطانية. وفجأة كان لديها بصيص من الأمل.

الدواء الذي تلقته، Opdivo من شركة بريستول مايرز سكويب، هو علاج مناعي – وهو واحد من عدة فئات من العلاج التي ظهرت في السنوات الأخيرة والتي جعلت التوقعات بالنسبة لمرضى السرطان واعدة أكثر من أي وقت مضى.

وتشمل التطورات التحويلية الأخرى علاجات شديدة الاستهداف مثل اتحادات أدوية الأجسام المضادة، وهو شكل متقدم من العلاج الكيميائي، والأربطة المشعة، التي تجمع بين نظير نووي وجسم مضاد لتشعيع الخلايا السرطانية.

لكن بالنسبة للأنظمة الصحية التي كانت تكافح من أجل التكيف مع ارتفاع أعداد السكان وشيخوخة السكان حتى قبل أن يدمر كوفيد الميزانيات، لا يمكن فصل الابتكار عن سعره – فإمدادات عام من عقار أوبديفو بسعر قائمته تكلف ما يقرب من 200 ألف دولار، وفقا لحسابات فايننشال تايمز التي أجرتها صحيفة “فاينانشيال تايمز” استشارات السياسة الصحية ATI الاستشارية.

وقال دينيس لاكومب، الرئيس التنفيذي للمنظمة الأوروبية لأبحاث وعلاج السرطان: “كل هذه الأدوية باهظة الثمن للغاية”.

أدت الزيادة الكبيرة في الأدوية المبتكرة، إلى جانب الدفع العالمي لزيادة التشخيص المبكر وتوسيع الوصول إلى العلاج، إلى رفع الإنفاق العالمي على أدوية الأورام إلى 223 مليار دولار في العام الماضي، وفقا لبحث أجراه معهد IQVIA لعلوم البيانات البشرية. وتتوقع أن يرتفع هذا الرقم إلى 409 مليارات دولار بحلول عام 2028.

الأطباء يقفون عند الطرف الحاد من عدم التوافق بين الموارد والطلب. تسعى الباحثة ليليان سيو، أخصائية الأورام في مركز الأميرة مارغريت للسرطان في تورونتو، إلى فتح آفاق جديدة في رعاية مرضى السرطان. لكن كطبيبة، فهي تعرف الألم الناتج عن عدم قدرتها دائمًا على تقديم العلاج الأمثل.

وقالت إنها قبل يوم واحد فقط، حاولت دون جدوى تأمين وصول أحد المرضى “خارج نطاق الترخيص” إلى الدواء – وهو سداد تكاليف استخدامه خارج نطاق التطبيق الذي حصلت على موافقة الجهات التنظيمية عليه.

“من المؤكد أنها ليست مناقشة سهلة مع مرضانا عندما تقول إن لديك أدلة على عقار قد يكون مفيدًا لرعايتهم، ومع ذلك تعلم أنهم لا يتمتعون بالتغطية، سواء كان التمويل الخاص أو العام”. وقالت إن هذا ينطبق بشكل خاص على الأورام النادرة التي لا تتوفر فيها الموافقات على الأدوية أو التجارب السريرية ذات الصلة.

وحتى في الوقت الذي تتصارع فيه الحكومات والجهات الممولة مع قضايا القدرة على تحمل التكاليف، فإن طبيعة العديد من العلاجات تزيد من صعوبة الفصل في السؤال الحاسم حول ما إذا كانت تقدم قيمة مقابل المال.

وتندرج نسبة كبيرة من الأدوية الجديدة ضمن فئة “الطب الدقيق”: علاجات مصممة خصيصًا للمرضى الذين تظهر أورامهم خصائص وراثية معينة. ومع ذلك، فإن هذا النهج المتخصص يعني أن عدد المرضى الذين يحتمل أن يكونوا مؤهلين أصبح “أصغر وأصغر”، وفقا لإميل فويست، أستاذ علم الأورام الطبي في معهد السرطان الهولندي.

وقال إن التجارب تُجرى بشكل متزايد كدراسات “ذراع واحدة” – دون مجموعة مقارنة – مما يخلق “الخطر الكامن المتمثل في المبالغة في تقدير قيمة” الدواء.

ومن أجل التعويض عن نقص البيانات، أنشأ في عام 2016 “بروتوكول إعادة اكتشاف الأدوية”، أو DRUP، والذي تم تكراره في عدد من البلدان الأوروبية الأخرى، حيث يتم علاج المرضى المصابين بالسرطان المتقدم بأدوية غير مسجلة مطابقة للجينات الوراثية. ملف تعريف الأورام الخاصة بهم.

وبموجب “نموذج السداد الشخصي”، سيدفع المصنعون في بعض الظروف تكلفة الأشهر الأربعة الأولى من الاستخدام. إذا أثبت الدواء فعاليته، فسوف تقوم شركة التأمين الصحي بتحصيل فاتورة استمرار العلاج.

وقال فويست: “في غياب الأدلة الكافية، فإن ذلك يربط المخاطر بين شركات الأدوية والدافعين”.

على مدى السنوات الثماني الماضية، تم علاج أكثر من 1500 مريض في إطار هذا البرنامج، وتم توفير 37 دواء للمرضى خارج “العلامة” الأصلية الخاصة بهم.

إحدى المستفيدات هي ميدندورب، التي شعرت بآثار علاجها على الفور تقريبًا، وأدركت بعد حقنتين فقط أنها أصبحت قادرة على تناول الطعام بسهولة أكبر. “وهذا أمر مدهش، لأنني لم أجري أي عملية جراحية على الإطلاق. وقالت: “كان الدواء بمثابة علامة انطلاق لجهاز المناعة لدي للتخلص من كل أنواع السرطان”.

أصبحت هولندا الآن دولة رائدة على المستوى الدولي في إظهار قيمة الأدوية. وقال فويست إن ست دول، بما في ذلك النرويج وفنلندا والدنمارك، تجري تجارب مماثلة، “ونحن نعمل معًا بشكل وثيق لتوسيع نطاق ذلك ليشمل 15 دولة في الاتحاد الأوروبي، بما في ذلك المملكة المتحدة”.

تمت الموافقة على سداد أحد الأدوية منذ ذلك الحين من قبل الدافعين بناءً على البيانات التي تم جمعها من خلال دراسة DRUP وتم منح الضوء الأخضر لثلاثة أدوية أخرى على أساس مبادرة منفصلة تشرف عليها Voest والتي تجمع “أدلة من العالم الحقيقي” حول كيفية أداء الدواء مع نطاق أوسع. مجموعة من المرضى الذين ربما لم يستوفوا معايير إدراجهم في تجربة سريرية.

في الولايات المتحدة، كان الدافعون تقليديا مترددين في استخدام أساليب “التحسين المالي” للتحكم في الوصول إلى أدوية السرطان، كما تقول سارة إيموند، رئيسة معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، الذي يقيس فعالية الأدوية من حيث التكلفة.

ومع ذلك، أشارت إلى أن قرار إدارة الغذاء والدواء بالموافقة على العديد من العلاجات المبتكرة من خلال “مسار الوصول المتسارع” – الذي يستخدم نقاط نهاية بديلة مثل انكماش الورم بدلاً من إثبات تحسن البقاء على قيد الحياة – يعني أن الأدوية غالبًا ما تدخل السوق على الرغم من الأدلة الضعيفة نسبيًا على فعاليتها. من شأنه أن يطيل الحياة.

وقالت أيضًا إنه في حين أن بعض الشركات المصنعة كانت تفي بـ “العقد الاجتماعي” الذي بموجبه تجري الدراسات الإضافية اللازمة لتأكيد الفعالية بمجرد استخدام أدويتها، “لديك أيضًا شركات تكون . . . . “. . . عدم إجراء المحاكمات بالسرعة التي ينبغي لها”.

السرية التجارية تعني أن الترتيبات القائمة على النتائج، حيثما وجدت، غالبًا ما تكون محاطة بالسرية. ومع ذلك، فإن إحدى الشركات التي لفتت انتباه الجمهور كانت تتعلق بشركة Pfizer، التي أنشأت في عام 2021 برنامجًا يربط الدفع بأداء Xalkori، وهو دواء لعلاج سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة. وقالت شركة فايزر إنه كان من المفترض دائمًا أن يكون مشروعًا تجريبيًا، وانتهى في يونيو 2022، لكنها لم تستبعد تمديد هذا النهج في المستقبل.

أحد الجوانب المثيرة للقلق في علاجات الأورام الأحدث، وفقًا للخبراء، هو أنه على الرغم من التقدم الهائل الذي تم إحرازه مؤخرًا في فهم البيولوجيا البشرية، إلا أنه غالبًا ما يكون هناك القليل من الوضوح حول ما إذا كان من الممكن إيقاف العلاج بأمان أو متى، أو ما إذا كانت الجرعة التي تم تحديدها من خلال التجارب السريرية هو المثالي.

بدأ السؤال يجذب انتباه المنظمين. ويشارك لاكومب في رئاسة منتدى طب السرطان التابع لوكالة الأدوية الأوروبية إلى جانب فرانشيسكو بيجناتي، رئيس قسم الأورام في الوكالة. إنهم يستكشفون التجارب السريرية التي تعالج “الأسئلة التي تتمحور حول المريض” مثل متى يجب وقف تصعيد العلاج وأي المرضى تفوق فوائده الآثار الجانبية مثل السمية – والتي يمكن أن تزيد من التكاليف.

مع ذلك، من غير المرجح أن تحظى مثل هذه التجارب بالترحيب من جانب الصناعة التي قد تخشى خسارة الإيرادات، مما يثير تساؤلات حول كيفية تمويلها – وهي معضلة يواجهها ياسوشي جوتو من المركز الوطني للسرطان في طوكيو.

وقال إنه في اليابان، يجب بموجب القانون تعويض جميع الأدوية التي تحصل على موافقة الجهات التنظيمية. لكن شيخوخة السكان كانت تخلق ضغطا غير مستدام على نظام التأمين الصحي، مما دفع الحكومة إلى خفض الأسعار التي ترغب في دفعها – وهي خطوة يقترح أنها تمنع بعض شركات التكنولوجيا الحيوية الصغيرة من تطوير الأدوية للسوق اليابانية.

ويدرس هو وزملاؤه الباحثون الآن ما إذا كان من الممكن خفض فاتورة الدواء الإجمالية من خلال إثبات إمكانية إعطاء العلاج المناعي بجرعات مخفضة، ولفترات أقصر، دون التضحية بالفعالية.

لقد كان تأمين التمويل والتجنيد للتجارب لاختبار هذه الأطروحات أمرًا صعبًا، لكنه مقتنع بأن هذا النهج يقدم أفضل طريقة لتحقيق التوازن بين الاكتشافات وفعالية التكلفة.

“أفهم أن الابتكار مهم جدًا. . . ولكنني أعتقد أن التكلفة والاستدامة كذلك”.

وتشعر إيفانا كاتانيو، التي ترأس منصة الأورام في الاتحاد الأوروبي للصناعات والجمعيات الدوائية، وهو الهيئة الصناعية، بالقلق بشأن تقليل الجرعة أو المدة عن تلك المستخدمة في التجارب السريرية دون “نفس المستوى من الأدلة” الذي دفع المنظمين إلى الموافقة على الدواء في الولايات المتحدة. المركز الأول.

يجادل كاتانيو، الذي يشغل أيضا منصب المدير التنفيذي لسياسة الأورام في شركة نوفارتيس، بأن الطريقة التي تحسب بها الأنظمة الصحية والحكومات القيمة تحتاج إلى تغيير، مع إدراك أن بعض العلاجات يمكن أن توفر علاجات ستوفر مع مرور الوقت مبالغ ضخمة، ليس فقط للأنظمة الصحية ولكن للاقتصادات على نطاق أوسع.

وقالت: “يمكن للناس العودة إلى حياتهم، ويمكنهم العودة إلى العمل، وأن يكونوا منتجين، ويستمتعوا بأسرهم”. كانت الصناعة “ترد الكثير للمجتمع بفضل الابتكار” لكنها “لا تزال محاصرة بطريقة تفكير قديمة” لا تقيم سوى الفوائد السريرية الفورية.

في هولندا، بعد ما يقرب من أربع سنوات من تشخيص حالتها، تعتقد ميدندورب أن تشخيصها أصبح الآن جيدًا جدًا، لكنها لا تزال تخضع لاختبارات منتظمة. وهي تشعر بالامتنان للتقدم الطبي الذي أنقذها، وهي تتطوع في برنامج يشجع الأشخاص المصابين بالسرطان على ممارسة الرياضة، وإعطاء الأولوية لقضاء الوقت مع أسرتها، التي استمتعت معها مؤخرا برحلة إلى دورة الألعاب الأولمبية في باريس.

“فجأة أستطيع أن أعيش مرة أخرى وأشعر بجمال الحياة.”